ビーム教授の研究は、ハーバード大学のDavid Liu博士の研究室で開発された複数のDNA塩基編集プラットフォームと、マサチューセッツ工科大学（MIT）とハーバード大学のブロード研究所のFeng Zhang博士の研究室で開発されたRNA塩基編集プラットフォームに焦点を当てています。DNAは数十億個の核酸塩基、すなわち「塩基」で構成されており、それぞれが1文字（A, G, T, C）で表され、その後、細胞が発現するためのRNAメッセージにコードされている。ベース・エディターは、DNAやRNAを切断することなく、ゲノム内の数十億個の塩基のうち、たった1個の塩基を正確に標的化し、直接編集することが可能である。
Beamは、これらの技術を利用して、病気の原因となる点突然変異を修復したり、保護的な遺伝子変異を書き込んだり、病気の原因となる遺伝子の発現や機能を調節したりする精密遺伝子治療薬の幅広いパイプラインを生み出すことを目指している。
“ビーム社のCEOであるJohn Evansは、「ベースエディターは、単一塩基の変更を高効率で、これまでにない制御が可能です」と述べており、「ビーム社は、ベースエディターのキーテクノロジーを結集し、重篤な疾患の患者さんのための新たな治療オプションとしてベースエディターを確立することに専念しています」と述べています。
ベースエディティングの主要な知的財産と技術のポートフォリオ
ビーム社は、複数の基礎となる塩基配列編集プラットフォームを網羅した塩基配列編集知的財産のトップポートフォリオを構築しています。
ビームの最初のライセンス契約は、ハーバード大学との間で、ヒト治療分野における塩基編集技術に関するライセンス契約を締結した。このライセンスは、ハーバード大学化学・ケミカルバイオロジー学部のLiuの研究室で開発された2つの塩基編集プラットフォームを対象としている。1つ目は、2016年にNature1で発表されたC塩基編集装置（「BE」）で、Cas9をシチジンデアミナーゼに連結し、DNA中にプログラム可能なC-to-TまたはG-to-A編集を提供することを特徴としています。2 つ目は、2017 年に Nature2 に掲載された A base editor (“ABE”) であり、Cas9 をアデノシンデアミナーゼの進化した形態に連結させ、プログラム可能な A-to-G または T-to-C 編集を実現することを特徴としています。
ブロード研究所との第2の契約では、ビームはZhangの研究室からRNA塩基編集技術を取得することができます。これには、2017年にScience誌で初めて発表されたRNAエディタープラットフォーム（「REPAIR」）が含まれており、アデノシンデアミナーゼに連結されたCas13を特徴とし、RNA転写物の1塩基A-to-G編集を実現します。
いずれのライセンスも、ヒトの治療目的での使用には最初の独占期間が設けられており、その後、その技術がそのターゲットに対して積極的に開発されていない場合には、個々の遺伝子ターゲットごとにライセンスを他の人に延長する仕組みがあります。
最後に、ビームはエディタス・メディスンとの間で、ハーバード大学、ブロード研究所、マサチューセッツ総合病院（MGH）がエディタス・メディスンにライセンスした知的財産、およびエディタス・メディスンの技術の独占的権利について、ライセンスおよびオプション契約を締結しています。本契約に基づき、ビームは、ハーバード大学のLiu研究室で開発された塩基編集技術に関する特許出願、MGHのJoung研究室で開発されたCRISPR技術に関する特許出願に対する独占的サブライセンス、および塩基編集分野におけるCas9特許ファミリーおよびCpf1特許ファミリーの将来のサブライセンスの独占的オプションを受けています。エディタス・メディスンは、ビーム社への出資を受け、関連する知的財産や技術を利用した医薬品のロイヤリティーを得ることができます。
シリーズAの資金調達と設立チーム
Beamは、F-Prime Capital PartnersとARCH Venture Partnersが主導するシリーズAで最大8,700万ドルの累積資金を調達して事業を開始します。CEOのJohn Evansは、前職ではAgios PharmaceuticalsのSVP（コーポレート・ディベロップメントおよびポートフォリオ・リーダーシップ）を務めており、ARCHのベンチャー・パートナーでもあります。ジュゼッペ・チャラメラ博士は、Moderna Therapeutics社の感染症部門の最高責任者（CSO）であり、最高科学責任者（CSO）として研究をリードします。Beamの創設者は、Liu、Zhang、J. Keith Joung、M.D.、Ph.D.であり、MGHとハーバード・メディカル・スクールで標的型ゲノム編集の重要な技術を開発してきた第一人者である。
“我々の共同創業者はCRISPRを世界に広めた。我々の共同創業者はCRISPRを世界に広めた。今回のBeamでは、彼らが再び力を合わせて、ゲノム編集への刺激的で差別化されたアプローチを推進することになる。
また、ARCH Venture Partnersのマネージングディレクター兼共同創業者であるRobert Nelsenは、「この次世代の遺伝子編集技術、世界クラスのチーム、豊富なリソースを持つBeamは、私たちの治療方法を変え、病気を予防する可能性を秘めたユニークな企業です」と述べています。
“CRISPRゲノム編集分野の進歩は加速し続けています。ビームのベース編集技術は、ゲノムを正確に編集して壊滅的な疾患の患者を治療する全く新しい方法を生み出します」と、ARCH Venture Partnersのマネージング・ディレクターであるKristina Burowは述べています。
Beam Therapeuticsについて
ビーム・セラピューティクスは、塩基編集による精密な遺伝子治療薬の開発を行っています。CRISPR遺伝子編集の第一人者によって設立されたBeam社は、DNAやRNAの1つの塩基対に精密な編集を行うことができる独自の塩基編集技術を用いて、重篤な疾患に対する治療法を追求している。マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く同社は、世界有数のバイオテクノロジーベンチャーキャピタルであるF-Prime Capital PartnersとARCH Venture Partnersの支援を受けています。詳細については、www.BeamTx.com をご覧ください。
F-Prime Capital Partnersについて
エフプライム・キャピタル・パートナーズは、ライフサイエンス、ヘルスケア、テクノロジーに投資するグローバルなベンチャーキャピタルです。1969年以来、エフ・プライムは起業家や学者と密接に協力して、ヘルスケアとテクノロジーにおける世界で最も重要な課題のいくつかに対して革新的なソリューションを創造してきました。詳細については、www.fprimecapital.com をご覧ください。
ARCH Venture Partnersについて
ARCH Venture Partnersは、企業創造とアーリーステージのベンチャーキャピタルのイノベーターであり、シードおよびアーリーステージのテクノロジー企業に投資を行っています。学術機関、企業の研究グループ、国立研究所で開発された技術を商業化するリーダーとして知られています。ARCHは、画期的な技術を中心に企業を設立し、主に一流の科学者や起業家と共同で設立した企業に投資して、生命科学や物理科学のイノベーションを市場に送り出しています。ARCHは30年以上にわたり、9つのベンチャーファンドを通じて30億ドル以上の資金を調達し、230社以上の新規ベンチャーに出資してきました。シカゴ、サンフランシスコ、オースティン、シアトルにオフィスを構えています。詳細については、www.archventure.com をご覧ください。
