明石セラピューティクス株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長兼CEO：岡村隆史、以下「明石セラピューティクス」）は、筋ジストロフィー協会（MDA）がMDAベンチャー・フィランソロピープログラムを通じた出資を行ったことを発表しました。今回のMDAからの出資は、MDAをはじめとする15の非営利団体から、HT-100の臨床開発を支援するための総額150万ドルの資金調達の一環として行われたものです。今回の資金調達は、前回の資金調達ラウンドで得られた100万ドル以上の非営利団体からの支援に加え、累計で25の患者さん支援団体から250万ドル以上の資金を調達したことになります。
このような協力的な資金調達のアプローチは、チャーリーズ・ファンドとナッシュ・エイブリー財団という2つの有力な患者団体が設立した明石の独自のビジネスモデルを反映しています。当社の臨床開発を支援していただいている団体は、www.akashirx.com/financial-supportersに掲載されています。
MDAのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼チーフ・メディカル・アンド・サイエンティフィック・オフィサーであるValerie A. Cwik, M.D.は次のように述べています。「DMDに対する安全で効果的な治療法のニーズは依然として高く、明石セラピューティクス社と協力してHT-100の可能性を追求し、この進行性のある筋肉疾患を抱える患者さんの治療に役立てたいと考えています。
HT-100は、現在、DMD患者さんを対象とした第1b/2a相多施設共同臨床試験が実施されており、安全性と忍容性を評価するとともに、様々なバイオマーカーや有効性評価項目の傾向を評価しています。
明石セラピューティクスのCEOであるMarc B. Blausteinは、「MDAを含むこれらの疾患財団が、HT-100の可能性を実現し、筋ジストロフィーの新たな治療法の選択肢を模索するという明石の使命に協力してくれることを大変嬉しく思います。私たちは、第1b/2a相多施設共同臨床プログラムで患者さんの治療を継続しており、今後数ヶ月の間にさらなる進展を報告することを期待しています」と述べています。
HT-100について
HT-100（遅延放出型ハロフギノン）は、低分子の経口剤であり、DMD患者の線維化や炎症を抑制し、健康的な筋繊維の再生を促進することを目的としています。HT-100は、米国および欧州でDMDのオーファン指定を受けており、米国ではファストトラック指定を受けています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）について
全世界で約3600人に1人の男の子が罹患しているDMDは、筋ジストロフィーの中でも最も多く、小児期に最も致死的な遺伝性疾患です。DMDは遺伝子の突然変異によって引き起こされ、正常な筋肉機能に重要なタンパク質である機能的なジストロフィンを作ることができなくなります。早ければ3歳で身体障害が進行し、10代で歩行能力を失い、20代後半から30代前半には心不全や呼吸不全で死亡することもあります。
明石セラピューティクスについて
明石セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーをはじめとする小児の希少疾患の治療薬を開発することを使命とする臨床段階のバイオ医薬品企業です。明石は、希少疾患の中心的な問題である迅速な治療法の開発を目指して、患者団体やバイオテクノロジー業界のベテランによって設立され、経験豊富な医薬品開発の専門家チームによって運営されています。明石製薬は、デュシェンヌ病を100％致死的で侵攻性の筋肉消耗性疾患から、慢性的で管理可能な疾患へと転換させることを目標に、治療薬のパイプラインを開発しています。詳細については、www.akashirx.comをご覧ください。
