アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療用ベクターの発見と製品開発のための治療用ベクター進化の世界的リーダーである4D Molecular Therapeutics（4DMT）は、9,000万ドルのシリーズBファイナンシングを完了したと発表しました。このラウンドはバイキング・グローバル・インベスターズが主導し、ArrowMark Partners、Janus Henderson Investors、The Biotechnology Value Fund、MiraeAsset Financial Group、Pappas Capital & Chiesi Ventures、Pfizer Ventures、Perceptive Advisors、Ridgeback Capital Investments、CureDuchenne Ventures、Berkeley Catalyst Fundが参加しました。今回の資金調達は、同社独自のTherapeutic Vector Evolutionプラットフォームと次世代AAV遺伝子治療薬のパイプラインを推進するために使用されます。同社がリードするコロイダー血症を対象とした体外送達型AAV遺伝子治療薬は、2019年に臨床試験に入る予定です。
4DMT社は、アンメットメディカルニーズの高い重篤な遺伝性疾患患者を対象とした、標的を絞ったカスタマイズされた独自の次世代AAV遺伝子治療薬の発見と開発に注力しています。Therapeutic Vector Evolutionは、4DMTがカスタマイズされた遺伝子治療製品を開発することで、あらゆる疾患に最適な投与経路で、より低用量で、既存の抗体に対する耐性を持って、体内のあらゆる組織や臓器に特異的に遺伝子を送達することを可能にします。
シリーズBの資金調達に伴い、ArrowMark PartnersのTony Yaoは、既存の取締役であるDavid Kirn医学博士、David Schaeffer博士、Hoyoung Huh医学博士、Charles P. Theuer医学博士、Margi McLoughlin博士と共に4DMTの取締役会に参加しました。
“4DMTは、重篤な遺伝性疾患の患者さんを治療するために、効果の高いAAV遺伝子治療薬の開発に取り組んでいます。4DMTの次世代治療用ベクターエボリューションプラットフォームは、標的化された最適化された独自のAAVベクターを生成し、この分野が現在直面している送達や免疫学的課題を克服し、最終的には遺伝子治療の可能性を最大限に引き出す可能性を秘めています。”私たちのビジョンに共感してくれる、このような優秀なライフサイエンス投資家の皆様に支えられていることを光栄に思います。
“遺伝子治療は、重度の遺伝性疾患を治療するための重要な治療法であり、4DMTのTherapeutic Vector Evolutionプラットフォームは、競合するプログラムよりも臨床的に大きな優位性を持つ遺伝子治療薬を提供できると信じています。Davidと彼のチームは、ウイルスベクター技術と戦略的に成長している企業で豊富な経験を持っています。ArrowMark PartnersのポートフォリオマネージャーであるTony Yao氏は、次のように述べています。
エバーコアは、このオファーに関連して4D Molecular Therapeuticsの唯一の財務アドバイザーを務めました。Latham Watkinsは法律顧問を務めました。
4D Molecular Therapeutics (4DMT) について
4DMTは、アンメットメディカルニーズの高い重篤な遺伝性疾患の患者さんを対象とした、ターゲットを絞ったカスタマイズされた独自の次世代AAV遺伝子治療薬の開発に注力しています。当社の創薬プラットフォーム「Therapeutic Vector Evolution」は、体内のあらゆる組織や臓器に特異的に遺伝子を送達するためのカスタマイズされた遺伝子送達ビークルの開発を可能にしています。このような独自のターゲットを絞った製品により、希少な遺伝性疾患から複雑な大規模疾患までの治療が可能となります。4DMTは、自社開発の4D製品に加え、提携プログラムを通じて、多様で深みのある製品パイプラインを創出しています。
4DMTの治療用ベクターエボリューションについて
4DMTは、進化と自然淘汰の原理を用いて、臨床的に最適な投与経路でヒト臓器内の目的の細胞を効率的かつ選択的に標的とするベクターを作成し、管理可能な投与量で、かつ既存の抗体に対する抵抗性を持つAAVベクターを開発することにより、標的化された最適化されたAAVベクター技術の分野を発展させています。当社のTherapeutic Vector Evolutionプラットフォームは、広範な多様性を持つ35以上のユニークで独自の4DMT AAVライブラリから1億以上のユニークなAAVバリアントを展開しています。ターゲットプロダクトプロファイルとそれに関連するターゲットベクタープロファイルを定義した後、4DMTは独自の手法を用いてAAVライブラリの中からリードベクターを同定します。その結果、ヒトを標的とした治療用遺伝子デリバリーと有効性を目的とした、カスタマイズされた新規の医薬品グレードの製品が誕生します。
