第一の適応症は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）であり、希少な骨髄疾患です。APL-2は、補体成分C3の阻害剤であり、PNHの患者さんに現行の標準治療薬に代わる治療薬を提供することを目的としています。第2のプログラムでは、補体成分C3のもう一つの阻害剤であるAPL-1が、COPDの基礎疾患メカニズムに影響を与え、疾患の進行を遅らせることができるかどうかを検証しています。最後に、3つ目のプログラムでは、これまで治療法がない乾性加齢黄斑変性症（AMD）の進行型である地理的萎縮症の患者さんを対象に、APL-2の点滴静注により網膜病変の増殖を抑制することを目指しています。3つの補体免疫療法プログラムはすべて、病原性のあるTh17免疫応答を修正するための補体阻害の可能性に焦点を当てている。
Apellis社のCEOであるセドリック・フランソア医学博士は、「我々は、補体免疫療法の計り知れない可能性を試すことができることに興奮しています。当社の臨床プログラムは、短期間での開発が可能なように設計されており、強固な規制戦略、革新的な臨床デザイン、製品プロファイルを備えており、自己免疫疾患を患う数百万人の患者さんの生活を変える可能性があります。モーニングサイド社の共同創業者であるApellis社のジェラルド・チャン会長は、「モーニングサイド社は、がん免疫療法の初期投資家でした。 自己免疫疾患は免疫療法の次のフロンティアです。免疫系を抑制するのではなく、免疫系の不適切な行動を修正することを目指すべきです。
アペリス社について
Apellis社は、自己免疫疾患を改善するために補体経路を標的とした臨床段階の免疫療法企業です。Apellis社は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、慢性閉塞性肺疾患（COPD）、AMDのほか、移植片対宿主病（GvHD）、ABO不適合移植、歯周炎、虚血性再灌流障害など、さまざまな適応症において、補体と適応免疫のインターフェースをさらに追求していきます。詳細については、www.apellis.comをご覧ください。
APL-1について
APL-1は、コンプスタチンの誘導体であり、補体因子C3の阻害剤です。 APL-1は、補体成分C3に強固に結合し、補体系の3大経路すべての活性化を阻害し、局所炎症、組織損傷、適応免疫系の調節障害を引き起こす可能性のあるプロセスを効果的に遮断します。
APL-2について
APL-2は、物理化学的特性を改善したコンプスタチン誘導体の次世代型阻害剤です。APL-2は現在、いくつかの第I相臨床試験が実施されており、PNHの治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けています。 APL-2は、補体因子C3のレベルで補体を阻害し、補体カスケードの下流のすべてのエフェクター経路を遮断します。
発作性夜行性ヘモグロビン尿症について
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は、相補的な赤血球破壊と血栓性エピソードに対する感受性の増加を特徴とする後天性の骨髄疾患です。 これは、約5,000人のアメリカ人に影響を与える稀な疾患であり、高い罹患率と死亡率に関連しています。 現在、この重篤な疾患に対する唯一の薬理学的治療薬は、アレクシオン社が開発したエクリズマブ（ソリリス）です。
加齢黄斑変性症について
加齢黄斑変性症（AMD）は、米国をはじめとする欧米諸国では、65歳以上の人の重度の視力低下の主な原因となっています。進行型のAMDは、脈絡膜新生血管症（「湿潤型」AMDと呼ばれる新生血管性または滲出性AMD）または乾性AMDに分類されます。乾性AMDは、北米における失明の法的症例の約20%を占めています。湿潤型AMDに対しては、ラニビズマブ（Lucentis）やアフリベセプト（Eylea）などの抗VEGF療法による治療法がありますが、乾性AMDに対しては治療法がありません。補体阻害は、乾性AMDの進行を遅らせる唯一のメカニズムであり、2013年に発表された第II相臨床試験（MAHALO）では、ジェネンテック／ロシュ社がランパリズマブを投与したことが示されています。
慢性閉塞性肺疾患について
慢性閉塞性肺疾患（COPD）は、時間の経過とともに肺機能が進行し、不可逆的に低下することを特徴とする肺の慢性疾患です。 COPDは少なくとも1,200万人のアメリカ人に影響を与え、米国では3番目の死亡原因となっています。 この病気の治療法はなく、現在の治療法は症状の改善とCOPD患者の生活の質の向上には中程度の効果しかありません。
モーニングサイド・ベンチャーズについて
AJUライフサイエンス海外展開プラットフォームファンドについて
AJU ライフサイエンス海外展開プラットフォームファンドは、韓国ソウルに本社を置く大手ベンチャーキャピタルである AJU IB インベ ストメント株式会社の一部であり、約 10 億ドルの資金を運用しています。AJU ライフサイエンス海外展開プラットフォームファンドは、マサチューセッツ州ボストンにある AJU IB インベストメントの米国オフィスが代表を務めるもので、プラットフォームに重点を置いた先駆的な新治療法や医療技術を開発している企業にのみ投資しています。詳細は www.ajuib.com をご覧ください。
エピダレックス・キャピタルについて
エピダレックス・キャピタルは、米国および英国内の未開拓市場にあるアーリーステージの高成長ライフサイエンスおよびヘルステクノロジー企業に投資しています。Epidarex は、大手研究大学からのスピンアウトを含む若い企業に対して、よりセクターに特化したリスクキャピタルを求めるニーズに応えるために設立されました。当ファンドの国際的な運用チームは、科学者や起業家との提携を成功させ、世界のヘルスケア市場向けに革新的な製品を開発してきた実績を持っています。詳細については、www.epidarex.com をご覧ください。
