日本とインドを拠点に 日本では1件のファンドレイズを成功に導いた。過去3年間、ベンチャーキャピタルとプライベートエクイティの分野に携わってきました。

プログラヌリンとリソソーム生物学の新たな知見を活用し、神経変性疾患の軌道を変える治療薬を開発しているArkuda Therapeutics社は、本日、4,400万ドルのシリーズA資金調達を完了したことを発表しました。中枢神経系疾患や神経変性疾患に深い経験を持つ薬剤開発者と科学者からなるチームが率いるArkudaは、中枢神経系におけるプログラヌリンとその機能的サブユニットであるグラニュリンのレベルを高めることで、リソソソーム機能と神経細胞の健康を改善することを主眼とした治療法を開発しています。アトラスベンチャーは、同社を共同設立、シード、インキュベーションし、ファイザー・ベンチャーズと共同でシリーズAの資金調達を行い、Tekla Capital Management LLCとBioInnovation Capitalが管理するファンドが参加しました。

アルクダの最初の治療薬は、GRN関連前頭側頭型認知症(FTD-GRN)と呼ばれる遺伝的に定義された疾患で、45歳から65歳までの人が罹患します。FTD-GRN患者は、脳内のリソソーム機能や自然免疫に重要な役割を果たすことで知られるプログラヌリンをコードするGRN遺伝子の対立遺伝子の一つに常染色体優性突然変異を有する。FTD-GRNは、脳の前頭葉と側頭葉で進行性かつ急速に神経細胞が失われ、人格、行動、言語、記憶、運動に影響を与え、症状が現れてからの平均余命は6~7年とされています。

“神経変性疾患の治療における課題は、リソソーム機能障害などの根本的な原因ではなく、疾患の病態を標的とした治療にあると考えています」と、Arkuda Therapeutics社の共同創立者であり社長兼CEOであるGerhard Koenig博士は述べています。”FTD-GRNは、神経変性の主要な原因である神経変性を進行させる前に治療するという、ユニークでエキサイティングな機会を提供します」と述べています。

現在、GRN 変異キャリアにおけるプログラヌリン、ひいてはグラニュリンの欠乏は、神経変性を引き起こすリソソーム機能障害を引き起こすことがわかっています。アルクダは、プログラヌリンとグラニュリンがリソソームの健康に果たす役割についての新たな知見を活用し、神経細胞の健康を回復・維持するための低分子化合物の探索を進めています。既存のバイオマーカーを用いて、GRN変異キャリアと症状転換のリスクのある人を確実に特定し、病気の早期介入を行うことが同社の目標です。

“アトラスベンチャーのパートナーであり、Arkuda社の取締役会長であるBruce Booth(DPhil)は、「長年にわたり、企業はアミロイドβやタウなどの神経変性疾患の病態を標的とした研究に注力してきましたが、ほとんど成功しませんでした。”FTDやアルツハイマー病、パーキンソン病などの他の疾患においても、神経細胞の健康を維持する上でリソソームの重要性が科学的に証明されつつあります。リソソソーム機能の重要な担い手であるプログラヌリンを標的としたアークダのユニークなアプローチは、患者さんとそのご家族に大きな影響を与える可能性を秘めています」と述べています。

Arkuda Therapeuticsは、アトラスベンチャーのGerhard Koenigとディスカバリー担当上級副社長のDuane Burnett, PhDによって2018年に設立されました。

Arkuda Therapeuticsについて
Arkuda Therapeutics社は、プログラヌリンとリソソームの生物学に関する新たな知見を活用し、神経変性疾患の軌道を変えるための医薬品を開発するバイオテクノロジー企業です。アルクダのリード化合物は、GRN遺伝子の常染色体優性突然変異によって引き起こされる前頭側頭型認知症の遺伝的に定義されたサブタイプであるGRN関連前頭側頭型認知症(FTD-GRN)において、プログラヌリン欠乏症とリソソソーム機能不全を改善することを目的としています。Arkudaは、Atlas Venture、Pfizer Ventures、Tekla Capital Management LLC、BioInnovation Capitalが運用するファンドなど、ライフサイエンス分野の有力投資家から4400万ドルを調達して2019年11月に発売されました。詳細は www.arkudatx.com をご覧ください。

アトラスベンチャーについて
アトラスベンチャーは、バイオテクノロジーベンチャーキャピタルのリーディングカンパニーです。アトラスベンチャーは、「良いことをして良いことをする」という目標のもと、1993年以来、画期的なバイオテクノロジーのスタートアップ企業を育成してきました。アトラスは、優れた科学者や起業家と協力して、インパクトのある科学を患者さんのための医薬品に変換しています。アトラスのシード主導のベンチャー創出戦略は、スケーラブルなビジネスを構築し、価値を実現するための最も説得力のある機会を厳選し、投資を集中的に行っています。詳細については、www.atlasventure.com をご覧ください。

Pfizer Ventures について
ファイザー社のベンチャーキャピタル部門であるファイザー・ベンチャーズ (PV) は 2004 年に設立され、ファイザーにとって現在または将来の戦略的関心のある分野にリターンを求めて投資を行っています。PV は、ライフサイエンスの進歩の最前線であり続けることを目指し、ファイザーのパイプラインを強化し、業界の未来を形作る可能性のある変革的な医薬品や技術を開発している新興企業を特定し、投資することを目指しています。詳細については、www.pfizerventures.com をご覧ください。

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