Audentes Therapeutics, Inc.は、希少な筋肉疾患の革新的な治療法の開発を専門とする最近設立されたバイオテクノロジー企業で、本日、3,000万ドルのシリーズA資金調達を完了したことを発表しました。この資金調達はOrbiMed Advisorsが主導し、5AM VenturesとVersant Venturesが参加しました。今回の資金調達により、当社は、X-linked Myotubular Myopathy（XLMTM）を対象としたAT001とポンペ病を対象としたAT002の2つのリードプログラムをさらに進めるとともに、追加の候補プログラムを評価することが可能となります。AT001とAT002はいずれも、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療技術をベースにした革新的で新しい治療法です。
今回の資金調達は、非常に深刻な孤児の筋肉疾患を患っている患者さんのための新たな治療法を開発するための大きな一歩となります。Audentes社の社長兼CEOであるMatthew R. Patterson氏は次のように述べています。私たちの集中した経験豊富なチームは、遺伝子治療という有望な科学的アプローチを前進させることに尽力しており、このプロセスにおいて患者、研究、医療コミュニティのパートナーと密接に協力していくことを楽しみにしています」と述べています。
オーデンテスは、カリフォルニア州サンフランシスコに本社を置き、2012年11月にパターソン氏がトーマス・J・シューツ医学博士とオービメッド・アドバイザーズと共同で設立しました。オーデンテスの取締役会は、会長を務めるジョナサン・シルバースタイン氏（OrbiMed Advisors）、会長を務めるクシュ・パルマー氏（5AM Ventures）、トーマス・ウォイウォード氏（Versant Ventures）、独立取締役を務めるシュエッツ氏、パターソン氏で構成されます。
X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM)について
X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM)は、重度の筋力低下と呼吸障害を特徴とする稀な遺伝性疾患です。この疾患は、ミオツブレリンと呼ばれる酵素をコードするMTM1遺伝子の変異によって引き起こされます。筋チューブラーリンは、筋細胞の発達と維持に関与していると考えられています。XLMTMは、世界中の新生児男性の約5万人に1人が罹患しています。
ポンペ病について
ポンペ病は、進行性の筋力低下と呼吸障害を特徴とするまれな遺伝性疾患です。これは、酸α-グルコシダーゼ（GAA）と呼ばれる酵素をコードする遺伝子の変異によって引き起こされ、グリコーゲン（エネルギーに使用される糖の貯蔵形態）を分解するために体内で必要とされます。ポンペ病は、約40,000人に1人の割合で発症しています。
Audentes Therapeutics, Inc.について
AudentesTMは、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療技術を応用した、重篤で希少な筋肉疾患を持つ人々のための革新的な新しい治療法の開発と商業化にコミットしているバイオテクノロジー企業です。当社は、患者さんの生活を向上させることを目標に、経験豊富で情熱的なチームで構成されています。オーデンテスは、患者さん、研究者、医療関係者との強いグローバルな関係を誇りに思っています。
