AveXis, Inc. は本日、Deerfield Management と Roche Venture Fund が主導する 1,000 万ドルの資金調達ラウンドを完了したことを発表しました。この資金調達ラウンドに伴い、ディアフィールド社のジョナサン・レフ氏とロシュ・ベンチャー・ファンドのキャロル・ヌエヒターレイン氏が当社の取締役会に参加します。
今回の資金調達により得られた資金は、当社の遺伝子治療製品であるchariSMATMの開発のために使用され、現在行われているSMA1型乳児を対象とした第I相臨床試験の追加支援も含まれています。Nationwide Children’s Hospitalの研究所は、2013年9月にIND承認を取得し、ファストトラック指定を受けました。本試験は現在、登録および候補者の募集を開始しています（NCT02122952）。
脊髄筋萎縮症について
脊髄筋萎縮症（SMA）は、下部運動ニューロンの喪失と進行性の筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝性疾患である。SMAは、運動ニューロンの生存に必要なタンパク質であるSMNをコードするSMN1遺伝子の遺伝子欠損によって引き起こされる。SMA は、今日の世界では、他のどの遺伝性疾患よりも多くの乳幼児の命を奪っています。
AveXis, Inc.について
AveXis 社は、テキサス州ダラスを拠点とするクリニック段階の遺伝子治療プラットフォーム企業であり、アンメット・メディカル・ニーズを抱える人々のための革新的な治療法を創出するために、独自の業界提携を確立しています。AveXis 社は、脊髄筋萎縮症 (SMA) の治療に注力しています。 AveXis の詳細については、www.avexisinc.com をご覧ください。
ディアフィールド経営について
ディアフィールドは、投資、情報、慈善活動を通じたヘルスケアの発展を目指す投資管理会社です。詳細については、www.deerfield.com をご覧ください。
ロシュ・ベンチャーファンドについて
ロシュ・ベンチャー・ファンドは、商業的に成功した革新的なライフサイエンス企業を育成するために、アーリーステージのバイオテクノロジーや診断薬企業に投資しています。スイスのバーゼルに拠点を置き、南サンフランシスコにオフィスを構えるロシュ・ベンチャー・ファンドは、10カ国35社以上の企業のポートフォリオを持ち、グローバルに投資を行っています。詳細については、www.venturefund.roche.com をご覧ください。
全国こども病院について
Nationwide Children’s Hospital は、U.S. News & World Report の 2014-15 年度「America’s Best Children’s Hospitals Honor Roll」で 10 軒の小児科病院のうち 7 位にランクインし、Parents 誌の 2013 年度「Best Children’s Hospitals」のトップ 10 軒にランクインしている全米最大級の非営利独立型小児医療ネットワークで、乳幼児、小児、青年、および先天性疾患を持つ成人患者のケアを提供しています。オハイオ州立大学医学部小児科の本拠地として、Nationwide Children’s の教員は、次世代の小児科医、科学者、小児科専門医を養成しています。Nationwide Children’s HospitalのResearch Instituteは、Nationwide Children’sでの基礎研究、臨床研究、トランスレーショナル研究、医療サービス研究をサポートしており、米国の国立衛生研究所が資金を提供するトップ10の独立した小児科研究施設の1つです。この研究所には、研究専用の 3 つの研究施設、合計 525,000 平方フィートがあります。詳細については、NationwideChildrens.orgResearchをご覧ください。
