アブロビオ社は、同社の遺伝子治療パイプラインを推進するにあたり、現在進行中の第 1 相臨床試験での 6 ヶ月間の有望な初期臨床結果に基づき、ファブリー病を対象とした AVR-RD-01 の第 2 相臨床試験を本年中に開始する予定です。第1相臨床試験では、ファブリー病患者を対象にAVR-RD-01を1回投与したところ、ファブリー病患者に遺伝的に欠乏しているリソゾーム酵素であるイル±ガラクトシダーゼAの血漿中活性が正常になりました。また、2019年中頃までには、シスチン症とゴーシェ病を対象とした2つの遺伝子治療薬の臨床開発を開始する予定である。
“アトラスベンチャーのパートナーであり、AVROBIO の取締役会会長である Bruce Booth, D.Phil. “AVROBIOは遺伝子治療プラットフォームで目覚ましい進歩を遂げており、ファブリー病の患者さんで同社のリードする遺伝子治療薬候補の投与を受けた最初の患者さんでは、非常に説得力のある初期臨床反応が得られました。私たちは、優れた経営陣と、ファブリー病をはじめとする様々なリソソーム貯蔵障害に対する遺伝子治療の背後にある厳格な科学と臨床プログラムに大きな信頼を寄せています」と述べています。
AVR-RD-01 とその遺伝子治療候補品のパイプラインにより、AVROBIO は、重要な代謝機能を担う酵素やタンパク質を産生する遺伝子に欠陥がある患者さんが罹患する希少な遺伝性疾患であるリソソソーム貯蔵障害の遺伝子治療薬の臨床応用に向けた最初の企業となることが期待されます。同社は、当初、独自のレンチウイルス遺伝子治療プラットフォームをリソソーム蓄積障害に適用していたが、今後は、遺伝子治療の全身投与が治療上有益と考えられる他の疾患にも幅広く適用していく予定である。レンチウイルスベクター技術は、患者さん自身の細胞に遺伝子を安定的に導入するための遺伝子導入システムであり、患者さんにとって永続的で寿命の長い治療効果をもたらす可能性のあるゲノムの恒久的な統合を提供するように設計されています。
“AVROBIO社の社長兼CEOであるジェフ・マッケイは、次のように述べています。「レンティウイルス遺伝子治療分野のリーダーとしてAVROBIO社を発展させる計画を支援してくれる投資家の方々が集まってくれたことを大変嬉しく思います。”私たちは、ファブリー病を対象としたAVR-RD-01の臨床プログラムを引き続き迅速に進めるとともに、パイプラインから2つの遺伝子治療薬を臨床試験に移行させることができ、大変喜ばしく思っています。私たちは、リソソソーム貯蔵障害の単回投与による治療法として遺伝子治療を応用する最先端の研究を行っており、私たちのビジョンは、私たちのレンチウイルスプラットフォームを用いて、他の幅広い疾患のパラダイムを変えることで、患者さんにより広い影響を与えることです。
Leerink Partnersは、AVROBIOのシリーズB資金調達の専属財務アドバイザーを務めました。
AVR-RD-01と初期臨床結果について
AVR-RD-01は、ファブリー病の患者さんを対象に、耐久性があり寿命が長く治癒の可能性がある単回投与療法として研究されているレンチウイルス遺伝子治療薬です。AVR-RD-01は、患者さんの幹細胞に遺伝子を安定的に導入するための効率的で実績のある最先端のレンチウイルスベクターシステムを使用しています。ファブリー病患者さんのCD34+幹細胞を抽出・単離し、正常なGLA遺伝子を搭載したレンチウイルスベクターを導入して、AVR-RD-01遺伝子治療を行います。その後、AVR-RD-01は外来で患者に再び注入され、正常なGLA遺伝子の発現を回復させて、患者自身の体内でイル±ガラクトシダーゼA酵素が産生されるようにすることを目的としています。
2017年10月、AVROBIOはAVR-RD-01で治療された最初のファブリー病患者の6ヶ月間の初期臨床データを発表しました。この患者さんは、AVR-RD-01を単回投与することで、ファブリー病の患者さんで遺伝的に欠乏しているリソソーム酵素であるイル±ガラクトシダーゼAの血漿活性を達成し、6ヶ月後には正常な血漿活性を維持することができました。
AVROBIOのレンチウイルス遺伝子治療プラットフォームについて
AVROBIO は、患者自身の CD34+ 幹細胞に遺伝子を安定的に導入するための効率的で実証済みの遺伝子導入システムである、最先端の第 3 世代 4 プラスミドレンチウイルスベクタープラットフォームを設計しました。このレンチウイルスベクター技術は、恒久的なゲノム統合を提供するように設計されており、全身送達が治療上有益である可能性のある様々な疾患に適用することができます。AVROBIO社のプラットフォームには、特許取得済みの技術、独自の製造プロセス、遺伝子治療のノウハウ、独自のツールが含まれています。
AVROBIO, Inc.について
