今回の資金調達は、ALS協会とALSファインディング・ア・キュア（ALS Finding a Cure）の共同プロジェクトであるALS Accelerated Therapeutics Initiativeの臨床試験を支援するための296万ドルの助成金に加えて、先日授与されたものです。全体として、Amylyx社はAMX0035の開発を進めるために1000万ドルの助成金と民間資金を調達しました。この第II相臨床試験のINDは2016年第4四半期に予定されており、その後まもなく試験が開始されます。米国内の20以上の臨床施設がすでに参加に関心を示しています。
今回の資金調達に関連して、モーニングサイドのアイザック・チェン医学博士とALS投資ファンドのフェリックス・フォン・ケルパー氏がAmylyxの取締役会に参加しました。テルメア氏は取締役会のオブザーバーとなります。彼らは、ファイザーの元セントラルリサーチ社長兼戦略・運営管理担当社長のジョージ・ミルン博士、ノーベル賞受賞者で元バイオジェンCEOのウォルター・ギルバート博士、上場バイオテクノロジー企業3社の元CEOでマウント・オーバーン病院の元理事長であるスティーブン・D・チャブ博士の取締役に加わることになる。
モーニングサイドのアイザック・チェン医学博士は、次のように述べています。「Amylyx社は、ALS治療におけるAMX0035の強力な根拠を構築し、ALS患者を対象としたその可能性を評価する優れた臨床計画を策定しました。ALSの治療にはアンメットニーズが非常に高く、モーニングサイドはエイミーリーのプログラムをサポートできることを嬉しく思っています」と述べています。
AMX0035により、Amylyx社は神経炎症と細胞死を標的としたALS治療への有望なアプローチを推進しようとしています。Amylyxへの投資は、この恐ろしい病気の医学的進歩を促進するというファンドの目標と一致しています」と述べています。
Amylyxの臨床計画は、治療薬候補の有効性を確認するためだけでなく、ALSの臨床試験のデザインと実施における重要な革新を推進するように設計されています。このような患者さんの生活に変化をもたらすために、Amylyx社と一緒に仕事ができることに興奮しています。
AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）という2つの薬剤を組み合わせたもので、アミリクス社がALSの前臨床モデルにおいて相乗効果を示しています。PBとTUDCAを単剤で使用したこれまでの研究では、いくつかの細胞性および動物性のALSモデルにおいて有効性が示されています。また、PBとTUDCAは個別にALSの臨床試験を実施し、安全性、忍容性、予備的な有効性が確認されました。
第Ⅱ相臨床試験では、AMX0035の安全性、忍容性、機能的転帰を検証する予定です。本試験では、細胞機能、神経細胞の損傷、炎症などのバイオマーカーの分析が主に行われ、さらに、疾患の進行を客観的かつ高感度に評価できる新しい筋力の指標が導入される予定です。
アミリクス社の社長であるジャスティン・クレーは、次のように述べています。「私たちは、この疾患に大きな変化をもたらすという目標を共有する経験豊富な投資家グループの支援とコミットメントを非常に嬉しく思っています。また、最高経営責任者（CEO）のジョシュ・コーエンは、「新しい取締役会メンバーを歓迎し、AMX0035 の臨床開発に向けて彼らの指導を受けられることを期待しています」と付け加えています。
ALSは、脳と脊髄の神経細胞に影響を及ぼす進行性の神経変性疾患です。最終的には、筋肉の動きを開始したり、制御したりする能力が失われ、通常、診断から2～5年以内に全麻痺を起こして死亡することになります。治療法はなく、米国食品医薬品局（FDA）で承認されている唯一の薬が生存期間をわずかに延長するものです。
アミリックス・ファーマシューティカルズについて
Amylyx社は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）をはじめとする神経変性疾患の特徴である神経炎症や神経細胞死を標的とした新規治療薬を開発している。同社の治療薬候補であるAMX0035は、神経細胞死と神経毒性のある炎症を阻害する独自の合剤です。詳細は www.amylyx.com をご覧ください。
モーニングサイドについて
モーニングサイドは、1986年に香港のチャン家によって設立された多角的な投資グループです。主にプライベート・エクイティやベンチャーキャピタル投資を行っています。グループは、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋地域、1992年からは中国本土に投資しています。モーニングサイドは、既存の技術よりも高い新規性を示す新技術を中心に形成されたアーリーステージのライフサイエンス企業に積極的に投資しています。詳細は www.morningside.com をご覧ください。
ALS投資ファンドについて
