Alta Partners と S.R. One, Limited が資金調達を主導し、新規投資家である Osage University Partners が既存の投資家である InterWest、Intersouth Partners、MedImmune Ventures に加わりました。今回の資金調達により、AGTCはα-1抗トリプシン欠損症（α-1）のフェーズ2プログラムの開発を継続し、2つのオーファンドラッグ眼科適応症である色覚異常症（ACHM）とX-Linked Rentinoschisis（XLRS）の治療薬の開発を本格的に開始することが可能になります。
“アルタ・パートナーズのジェネラル・パートナーであるエド・ハーウィッツは、「我々は、遺伝子疾患の治療法を開発するというビジネスモデルを強く信じています。”AGTCなどの心強い臨床結果に基づき、AGTCの独自のベクターと製造技術を用いれば、遺伝的に定義された多くの疾患を治療できると結論づけました」と述べています。今回のシリーズB資金調達は、AGTCのいくつかのプログラムを概念実証に移行させるとともに、AGTCの製造・開発インフラをパートナー企業とともに活用し、治療薬の幅広いポートフォリオを加速させることを目的としています。
ACHMは先天的な遺伝性疾患であり、生まれつき視力が低下しています。ほとんどの患者さんは、色の識別ができず、極端な光への過敏性を経験し、日中に失明するという法的な盲目となっています。ACHMは、網膜の中心部に集中している円錐体細胞が機能しなくなる遺伝子群の突然変異によって引き起こされます。無色症の治療法はありませんが、濃い赤色に着色されたメガネやコンタクトレンズを使用することで光過敏症の症状を軽減することができます。欧米では約22,000人の患者さんがこの病気に苦しんでいます。
AGTCの潜在的な治療法は、安全な人工ウイルスであるアデノ随伴ウイルス（AAV）を使用するもので、ACHM遺伝子の健康なコピーを網膜の細胞に送り込み、遺伝子の欠陥コピーを置き換える。1回の治療で数年、おそらく一生の間、この病気を食い止めることが期待されています。AAV送達システムは、リーバー先天性甘露症遺伝子治療の臨床試験で使用され、事実上失明していた50人以上の成人と子供の視力を回復させることに成功している。これまでの研究では、犬のACHMモデルで有望な有効性の兆候が示されています。
XLRSは遺伝性の疾患であり、男性の若年性黄斑変性症の主な原因となっています。この疾患はRS1遺伝子の変異によって引き起こされ、網膜中央部の層が分裂します。患者は通常、5歳から10歳の間に進行性の視力低下を経験し始めます。その他の初期症状としては、両眼のピントが合わない、眼球運動が不随意に起こるなどがあります。現在、XLRSの治療法はありません。欧米では約35,000人の患者さんがこの病気に苦しんでいます。これまでの研究では、げっ歯類モデルにおけるXLRSの有効性が有望視されています。
AGTCについて
AGTCは、AGTC独自の非病原性アデノ随伴ウイルス（AAV）送達システムを用いて、アンメットメディカルニーズを持つ患者さんのための新規治療法の研究開発に注力しています。AGTCは、このシステムを使用して、動物とヒトの両方に正常な形の遺伝子を送達することができることを実証しており、その結果、動物自身が重要な生物学的製剤の治療レベルを持続的に生産できるようになっています。当社が開発中の最も先進的なプログラムは、進行性の肺機能低下を引き起こすα-1抗トリプシン欠損症（α-1）と、早期失明を引き起こす遺伝性疾患であるリーバー先天性甘露症の治療薬です。いずれもAGTC独自のAAVシステムと製造方法を活用しています。
アルタパートナーズについて
アルタパートナーズは、サンフランシスコを拠点とするライフサイエンス投資に特化したベンチャーキャピタルです。1996年に設立された同社は、8つのベンチャーファンドプログラムを通じて20億ドルのコミットメントキャピタルを運用しています。アルタは、会社設立から後のステージの機会まで、開発の連続体であるライフサイエンス企業に投資しており、これまでに145社以上のライフサイエンス分野の企業に資金を提供してきました。
S.R. One, Limitedについて
S.R. One は、グラクソ・スミスクラインの独立系ベンチャーキャピタルです。医療に大きな影響を与える革新的な科学を追求している新興のライフサイエンス企業にグローバルに投資しています。1985年以来、S.R. Oneは150社以上の企業に投資しており、現在のポートフォリオには約30社の非公開・公開企業が含まれています。
オセージ・ユニバーシティ・パートナーズについて
オセージ・ユニバーシティ・パートナーズは、46の提携研究機関のネットワークから生まれたスピンアウトに特化した投資を行うベンチャーキャピタルファンドです。OUPは質の高い大学と提携し、その技術をライセンスしているスタートアップ企業への共同投資ビークルとしての役割を果たしています。OUPは、生命科学、物理科学、情報技術を含む大学の商業化のあらゆる分野に投資しています。オセージは、シードからレイトステージまで、ステージを問わず、新規リード投資家と共にスタートアップ企業のベンチャーキャピタルラウンドに幅広く投資しています。
