心血管疾患に対する革新的な治療法の発見と開発に注力しているバイオ医薬品企業のCelladon Corporationは、心不全治療のための主要な治験薬候補であるMYDICARの開発を進めるために、4,300万ドルのエクイティ・ファイナンスを完了したことを発表しました。今回の資金調達は、新規投資家であるファイザー・ベンチャー・インベストメントが主導し、Lundbeckfond Ventures、Novartis Venture Funds、H&Q Healthcare/Life Sciences Investors、GBS Venture Partnersも参加しました。今回のラウンドには、Enterprise Partners Venture Capital、Johnson & Johnson Development Corporation、Venrock Associatesなど、これまでのすべての投資家が参加しました。
今回の資金調達に伴い、Celladon社の取締役会には、Pfizer Venture InvestmentsのBarbara Dalton博士（議長）、Lundbeckfond VenturesのJohan Kordel博士（Assoc.Prof.）、Novartis Venture FundsのLauren Silverman博士、Hambrecht & Quist Capital ManagementのDaniel Omstead博士、GBS Venture PartnersのJosh Funder博士（D.Phil.）が新たに加わりました。 また、Enterprise Partners Venture CapitalのAndrew Senyei, M.D.は引き続き取締役を務めます。
“Celladon Corporationの社長兼CEOであるKrisztina Zsebo Ph.D.は、「進行性心不全患者のためのMYDICARの開発を支援するために、このようなトップクラスのシンジケートを集められたことを嬉しく思います。Zsebo博士は次のように述べています。「第2相のCUPID試験の良好な結果は、MYDICARが慢性進行性心不全患者の重要な治療法となる可能性を示しています」。
Celladon Corporationは、2012年にMYDICARの臨床開発を進める予定です。MYDICARは、2011年12月に米国食品医薬品局（FDA）からファストトラックの認定を受けました。
“MYDICARは、ヒトの臨床試験で臨床的有用性が示されており、進行した心不全の患者さんに必要とされる新たな治療の選択肢となる可能性があると確信しています。 ファイザー・ベンチャー・インベストメントは、心不全患者さんの生活向上を目指すCelladon社の取り組みを、同社への投資によって支援できることを大変嬉しく思います」とCelladon社の新会長Barbara Dalton博士は述べています。
CUPID試験について
先に発表された第2相CUPID試験の結果は、プラセボに対して高用量のMYDICARを投与した場合、6ヵ月後に主要評価項目である安全性と有効性を満たしました。さらに、MYDICARの単回投与を受けた12ヵ月後には、死亡、左心室補助装置（LVAD）または心臓移植の必要性、心不全悪化のエピソード、心不全関連の入院回数などの主要な心血管系イベントのリスクが、プラセボに対して最高用量のMYDICARを投与した患者さんで88％減少しました（ハザード比＝0.12、P＝0.003）。
12ヵ月間の平均入院日数は、プラセボ群が4.5日であったのに対し、MYDICAR高用量群は0.4日でした。心不全は65歳以上の米国人の入院原因の第1位であることから、この知見は特に注目に値します。
さらに、CUPID試験の12ヵ月間のデータでは、進行性疾患である心不全が、高用量のMYDICARを投与された患者さんで安定した状態になったことが示されています。心不全の症状、運動耐容能、血清バイオマーカー、心機能が本質的に改善または同程度であったのに対し、プラセボを投与された患者さんではこれらのパラメータが大幅に悪化し、同時に最適な薬物およびデバイス療法が行われました。
本試験の安全性プロファイルは非常に良好で、MYDICAR治療による重大な副作用はありませんでした。
MYDICARについて
MYDICARは、カルシウムの循環と収縮を制御するSERCA2aのレベルを回復させることを目的とした遺伝子標的酵素補充療法です。SERCA2aのレベルは、あらゆる種類の末期心不全において低下し、心臓機能の低下をもたらします。MYDICARでは、組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）をベクターとして、SERCA2a遺伝子を導入します。AAVは自然界に存在するウイルスであり、ヒトの疾病とは無関係です。MYDICARは、血管造影のような外来の心臓カテーテル検査の際に、1回の投与で心臓に直接投与されます。MYDICARは、ACE阻害剤、β遮断剤、スプリノラクトン/ジウレチック、両心室ペーシング装置などの現行の心不全治療との相乗効果および相加効果があります。治療中の医師による治療法の代替決定は必要ありません。
心不全について
慢性心不全は入院の主要な原因であり、2010年には米国の医療システムに直接・間接的に392億ドルの費用が発生すると予想されています。米国では約600万人が心不全に罹患しており、今年は少なくとも67万人が新たに心不全と診断される見込みです。心不全による死亡者数は年間約28万人に上ります。心不全の最も一般的な症状は、息切れ、疲労感、足首や足、時には腹部のむくみです。治療法はありません。
