希少疾病である先端巨大症の治療薬であるオクトレオチドカプセルを開発している米国の非上場バイオファーマであるChiasma, Inc.は、本日、7,000万ドルのシリーズE資金調達ラウンドを終了したことを発表しました。今回の資金調達には、新規投資家であるRock Springs Capital、Sofinnova Ventures、非公開の優良公共投資ファンドに加え、既存投資家であるMPM Capital、F2 Capital、7 Med Health Ventures、Avingworth、ARCH Venture Partnersが参加しました。
キアズマは、今回の資金調達により、営業・マーケティング能力を強化し、希少な内分泌疾患である先端巨大症の成人患者を対象とした主力製品であるオクトレオチドカプセルの米国での販売開始に向けて準備を進める予定です。当社は、2015年第2四半期にオクトレオチドカプセルの新薬承認申請を米国食品医薬品局（FDA）に提出し、NDAが承認された場合、その後すぐに米国で製品を発売する予定です。承認されれば、オクトレオチドカプセルは、最初で唯一の経口ソマトスタチンアナログとなり、現在、痛みを伴う注射を受けている患者さんに別の選択肢を提供することになります。
また、Chiasma社は、EUでの承認をサポートするためにオクトレオチドカプセルの追加臨床試験を実施し、独自のTransient Permeability Enhancer（TPE）技術に基づく新製品候補を前臨床開発に進める予定です。
Chiasma社のCEOであるRoni Mamluk博士は、「新規および既存の投資家からのコミットメントにより、規制当局への対応を進め、オクトレオチドカプセルの発売を成功させるための準備を行い、経口オクトレオチドカプセルの適応症追加のための試験を行い、長期的な成長の原動力となる初期段階のTPEプログラムにさらに投資するためのリソースを得ることができました」と述べています。今回の資金調達により、当社はオーファンの適応症におけるアンメットニーズに対応する経口薬のポートフォリオを推進する体制が整いました」と述べています。
先端メガリーについて
先端巨大症は、通常、下垂体の良性腫瘍が成長ホルモン（GH）を過剰に産生することで発症し、最終的には重大な健康障害を引き起こし、治療しない場合は早期に死亡します。先端巨大症の一般的な特徴は、顔の変化、激しい頭痛、関節痛、視力障害、手足や舌の肥大です。また、糖尿病、高血圧、心疾患、脳血管障害、呼吸器疾患などの重篤な疾患があります。
現在の治療法は、腫瘍を除去する手術、残存する腫瘍細胞を破壊する放射線治療、およびこれらのアプローチが不可能な場合や十分な効果が得られない場合の内科的治療です。現在の治療法としては、ドーパミン作動薬、GH拮抗薬、ソマトスタチンアナログ注射剤などがあり、これらが現在の標準的な治療法となっています。現在使用されているソマトスタチンアナログ製剤は、筋肉（オクトレオチド）や皮膚の奥深くの組織（ランレオチド）に注射するため、太い針を必要とします。
毎年、100万人のうち3～4人が先端巨大症を発症すると推定されています。National Organization for Rare Disorders（米国希少疾病対策機構）によると、米国では100万人あたり約60人に先端巨大症が発症しているとのことです。症状の発現が遅いため、診断が数年から数十年遅れることもあり、本疾患の患者数を把握することは困難です。
オクトレオチドカプセルについて
Octreotideカプセルは、現在、注射でしか入手できないソマトスタチンアナログであるペプチドOctreotideの治験用経口製剤です。オクトレオチドカプセルは、Chiasma社が開発したTransient Permeability Enhancer (TPE®)と呼ばれる独自の技術を使用しており、未修飾の薬物の消化管から血流への吸収を促進します。Chiasma社は、先端巨大症および神経内分泌腫瘍の治療薬として期待されるオクトレオチドカプセルの臨床および規制上の開発と商業化を独自に進めています。
キアズマ社について
Chiasma社は、これまで注射でしか入手できなかった経口薬を開発・商業化することで、希少疾患の患者さんの生活を改善することを目的としたバイオ製薬企業です。同社の主要候補はオクトレオチドカプセルであり、FDAおよびEMAからオーファンドラッグ指定を受けています。Chiasma社は、現在は注射でしか入手できないが、同社のTPE技術を用いて経口投与に変更できる可能性のある、その他のタンパク質、ペプチド、低分子医薬品を評価しています。Chiasma社はデラウェア州の会社で、イスラエルに完全子会社を持っています。
