Системный амилоидоз включает в себя разнообразную группу, состоящую примерно из 30 различных нарушений, которые возникают из-за неправильного складывания белков, в результате чего образуются амилоидные фибриллы, которые накапливаются в рассеянных органах во всем организме. Отложенный амилоид токсичен для органов и тканей и вызывает значительные дисфункции. Все формы системного амилоидоза, включая AL, ATTR и ALECT2, могут поражать несколько основных органов и тканей, в том числе сердце, почки, печень, желудочно-кишечный тракт и нервы. Пациенты с амилоидозами имеют широкий спектр сильно изнуряющих симптомов, таких как сердечная недостаточность, почечная недостаточность и невропатия, и у большинства пациентов продолжительность жизни с момента появления симптомов составляет менее пяти лет. Диагностика амилоидоза может быть затруднена, поскольку для подтверждения заболевания часто требуются множественные диагностические тесты и посещения врача. Неправильный диагноз может быть смертельным, а запоздалая диагностика приводит к плохим результатам.
“В Attralus мы стремимся к новым прорывам для пациентов, живущих с системным амилоидозом”, – сказал Спенсер Гатри (Spencer Guthrie), главный исполнительный директор Attralus. “С помощью наших новых пан-амилоидных мишеней мы можем визуализировать патологию и прогрессирование системного амилоидоза с помощью диагностической визуализации всего тела”. В настоящее время мы используем наши пан-амилоидные связующие вещества для разработки высокоцелевых терапевтических средств для удаления токсичных отложений амилоидных фибрилл из пораженных тканей”. Наш подход к удалению амилоидов в организме может принести пользу широкому кругу пациентов, живущих с этим заболеванием, в том числе пациентам, находящимся на поздних стадиях, для которых текущая терапия не показала значительного воздействия. Мы имеем возможность использовать AT-01 для целенаправленного направления наших разработок AT-02 и AT-03 путем определения точного места и количества амилоида, тщательного отбора пациентов и мониторинга терапевтических реакций. Наша опытная, страстная команда состоит из ведущих ученых и экспертов в области амилоидозов. Мы предполагаем, что наши методы лечения будут полностью охватывать все виды амилоидозов, включая большинство из них, которые в настоящее время не имеют доступных вариантов лечения. Кроме того, мы рады сотрудничать с исследовательской группой доктора Уолла, которая имеет более чем 25-летний опыт трансляционного лечения амилоидозов”.
В отличие от современных методов лечения, которые снижают образование новых фибрилл амилоида и замедляют прогрессирование заболевания, но не решают проблему уже осевших амилоидов, Attralus разрабатывает новые пан-амилоидные мишени для прямого связывания и удаления токсичных фибрилл амилоида из органов и тканей во всем организме, с возможностью обращения патологии заболевания вспять. В отличие от современных моноклональных антител, разрабатываемых для системного амилоидоза, терапевтические средства Attralus мишенью мотивов, которые универсально и повсеместно представлены на всех амилоидных фибриллах. Этот пан-амилоидный связующий профиль позволяет терапевтическим средствам Attralus воздействовать на множественные типы амилоидных фибрилл, включая AL, ATTR, ALECT2 и другие. Профиль пан-амилоидного таргетинга Attralus продемонстрировал сильное и специфическое связывание с широким спектром амилоидных фибрилл в продолжающемся клиническом испытании, оценивающем использование АТ-01 для диагностической визуализации у пациентов с системным амилоидозом.
“Основываясь на многолетних целенаправленных исследованиях и непосредственной работе с пациентами, мы теперь можем полностью визуализировать масштабы системного амилоидоза, начать полностью понимать влияние заболевания и направлять развитие действительно новых и целенаправленных терапевтических средств для такого большого количества пациентов, которые не имели доступа к терапии”, – сказал Джонатан Уолл (Jonathan Wall), доктор философии, временный главный научный сотрудник Attralus, профессор медицины Высшей школы медицины Университета Теннесси (University of Tennessee Graduate School of Medicine), Ноксвилл (Knoxville) и руководитель Программы амилоидоза и терапевтической терапии онкологических заболеваний (Amyloidosis and Cancer Theranostics Program). “Мы рады использовать полученные на сегодняшний день научные знания для того, чтобы пролить свет на болезнь и способствовать прогрессу всех пациентов, страдающих системным амилоидозом”.
Команда Attralus, состоящая из ведущих ученых и экспертов в области амилоидозов, в том числе Спенсер Гатри и доктор Джонатан Уолл, более 25 лет занимаются исследованиями и продвижением терапевтических средств при системных амилоидозах. Команда не понаслышке понимает высокий уровень неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов с этим заболеванием и привержена пути к потенциальным новым видам терапии, движимым наукой. Ричард Гастер, доктор философии, партнер VenBio, и Кори Гудман, доктор философии, управляющий партнер VenBio, присоединятся к Спенсеру Гатри и Нэнси Миллер-Рич в совете директоров Attralus.
“アミロイドーシス研究コンソーシアムの創設者であり最高経営責任者であるイザベル・ルサダは、「長い間、全身性アミロイドーシスの患者の多くは、タイムリーな診断と治療の両方に苦労してきました。”画像診断は、患者が早期に診断を受け、病気の程度を完全に把握できるようにする可能性を秘めています。この科学的研究は有望なものであり、アトララス社のコミットメントにより、画像診断装置とアミロイドーシス患者さんのための新たな治療法の選択肢の可能性も含めた更なる開発の結果を、世界中のアミロイドーシス患者さんにお届けできることを期待しています。
アトララス社について
アトララス社は、アミロイドーシスの全身性を明らかにし、患者の生活を改善するための変革的な医薬品を開発することに焦点を当てているバイオ製薬企業です。アトララス社独自のペプチドをベースとしたパンアミロイドターゲティング剤は、全身性アミロイドーシスのすべての形態および病期の診断と治療を可能にする可能性を秘めています。アトララス社は、全身性アミロイドーシスに共通する病態をターゲットとし、現在治療法がない大部分のアミロイドーシスを含む、すべてのサブタイプのアミロイドーシスの治療法を開発することを目標としています。Attralusは南サンフランシスコに本社を置き、venBio Partnersからの資金提供を受けて2019年に設立されました。詳細については、AttralusのオンラインおよびTwitterをご覧ください。
