Casma sta sperimentando nuove strategie per stimolare l’autofagia per arrestare o invertire la progressione delle malattie genetiche rare e delle patologie più ampie, compresa la neurodegenerazione. L’autofagia è il processo naturale attraverso il quale le cellule rompono le proteine in eccesso o disfunzionali, gli organelli come i mitocondri, i virus e altri agenti patogeni. Le cellule poi riciclano questi componenti e li riutilizzano come fonte di energia o come blocchi di costruzione per nuove strutture essenziali per la funzione cellulare. Se l’autofagia non funziona correttamente o è insufficente, il materiale disfunzionale si accumula e alimenta una cascata di problemi – dall’aggregazione proteica all’accumulo di lipidi – che portano alla malattia. Il premio Nobel 2016 per la fisiologia o la medicina è stato assegnato per la scoperta dei meccanismi chiave dell’autofagia. I fondatori di Casma hanno avanzato la comprensione di questi meccanismi per sviluppare le basi di terapie potenzialmente potenti che modificano la malattia per migliorare la vita dei pazienti.
Spinta da una profonda comprensione del processo di autofagia e guidata da dirigenti biotecnologici esperti, Casma ha costruito un robusto motore di prodotto per identificare e drogare i driver specifici dell’autofagia. L’azienda sta sviluppando la capacità di intervenire in punti strategici del processo di autofagia per migliorare il processo di eliminazione di proteine, organelli e agenti patogeni indesiderati. I dati preclinici suggeriscono che intervenire in questo modo può portare a trattamenti per una vasta gamma di malattie, compresi i disturbi di stoccaggio lisosomiale, le malattie epatiche e muscolari, i disturbi infiammatori e la neurodegenerazione.
“Questo è un momento emozionante per lanciare Casma, poiché nuove scoperte hanno fatto luce su quanto sia vitale il processo di autofagia per mantenere la salute cellulare e prevenire le malattie”, ha detto Keith Dionne, Ph.D., amministratore delegato di Casma. “Siamo spinti ad espandere la nostra comprensione di questo fondamentale processo cellulare – e a tradurre queste intuizioni in scoperte per i pazienti”.
“La comprensione dell’autofagia ha aperto una nuova serie di obiettivi per la scoperta e lo sviluppo di farmaci”, ha detto Beth Levine, cofondatore scientifico di Casma, che ha scoperto il primo gene noto dell’autofagia nei mammiferi, BECN1. “Vediamo un’enorme opportunità di fare la differenza per i pazienti che hanno poche altre opzioni”.
I fondatori scientifici di Casma hanno fatto progressi innovativi nella comprensione dell’autofagia e nella traduzione di queste intuizioni in opportunità di scoperta di farmaci.
Andrea Ballabio, M.D., Ph.D., è il fondatore e direttore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli e un leader nel campo della regolazione trascrizionale della biogenesi lisosomiale e dell’autofagia. La ricerca di Andrea viene applicata alla comprensione e alla progettazione di nuove strategie di trattamento per le malattie genetiche rare, tra cui i disturbi da accumulo lisosomiale e le comuni malattie neurodegenerative.
James Hurley, Ph.D., è il Judy C. Webb Chair e professore di biochimica, biofisica e biologia strutturale all’Università della California a Berkeley. Jim ha condotto studi innovativi per determinare la struttura e l’attività dei complessi centrali dell’autofagia usando la cristallografia, la spettrometria di massa e la microscopia crioelettronica.
Beth Levine, M.D., è direttore del Center for Autophagy Research e della Charles Cameron Sprague Distinguished Chair in Biomedical Science alla University of Texas Southwestern Medical Center. È anche ricercatrice presso l’Howard Hughes Medical Institute. Beth è riconosciuta come esperta mondiale di autofagia per la sua scoperta del gene dell’autofagia nei mammiferi, BECN1, e di altri componenti della via dell’autofagia.
Herbert “Skip” Virgin, M.D., Ph.D., è attualmente vicepresidente esecutivo per la ricerca e direttore scientifico di Vir Biotechnology e precedentemente è stato professore Edward Mallinckrodt e presidente del dipartimento di patologia e immunologia alla Washington University School of Medicine. Skip ha aperto nuovi orizzonti nella comprensione del ruolo dell’autofagia nell’infiammazione e nell’immunità.
Il team di leadership di Casma ha una profonda esperienza sia nella scienza che nel business della scoperta di farmaci.
Casma è guidata dall’amministratore delegato Keith Dionne – un imprenditore seriale con oltre 20 anni di esperienza nelle biotecnologie, compresa la guida di altre tre aziende biotech. Leon Murphy, vicepresidente senior di Casma per la biologia, è un esperto nel campo dell’autofagia e della scoperta di farmaci, recentemente al Novartis Institutes for BioMedical Research. Frank Gentile, il COO ad interim, porta quasi 25 anni di esperienza di lavoro con le aziende biofarmaceutiche, compreso più di un decennio con Tekla Capital Management. Bob Tepper, il CSO ad interim, è un co-fondatore di Third Rock Ventures e precedente presidente di R&D presso Millennium Pharmaceuticals. Cary Pfeffer, il CBO ad interim, è un partner di Third Rock Ventures e ha assunto ruoli di leadership in più società di portafoglio, tra cui Rheos Medicines, Neon Therapeutics e Tango Therapeutics.
Casma Therapeuticsについて
Casma Therapeuticsは、自然な細胞プロセスであるオートファジーを利用して、創薬および開発のための広大な新規ターゲット領域を開拓しています。Casmaは、いくつかのアプローチを用いてオートファジーシステム全体の戦略的ポイントに介入し、不要なタンパク質、小器官、侵入した病原体を除去する細胞プロセスを改善します。オートファジーを高めることで、Casmaは、ライソゾーム貯蔵障害、筋肉障害、炎症性障害、神経変性などの適応症の進行を阻止または逆転させることができると期待しています。Casmaは、Third Rock Venturesによって2018年に立ち上げられ、マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置いています。詳細については、www.casmatx.com。
サードロック・ベンチャーズについて
サードロック・ベンチャーズは、人々の生活に劇的な変化をもたらす企業を発見し、立ち上げ、構築するために、科学と医学の破壊的な分野に焦点を当てている大手ヘルスケアベンチャー企業です。サードロックベンチャーズは、科学的ビジョン、戦略的リーダーシップ、事業運営の専門知識、革新的なディールメーキング能力を組み合わせて、事業を成功に導く大胆なアイデアを育成します。投資家のために価値を創造する最善の方法は、患者のために価値を創造することであるという認識のもと、サードロックの企業は、科学、医学、人材、ビジネス戦略の強固な基盤の上に成り立っています。詳細については、www.thirdrockventures.com。
